IL MANIFESTO DEI DIRITTI E DEI BISOGNI, I FARMACI BIOLOGICI E BIOSIMILARI

da ilpuntosalute | 16 Mar, 2015 | Informazioni mediche

Farmaci biologici e farmaci biosimilari, simili ma non identici; cautela nel considerare automaticamente valide per il biosimilare tutte le indicazioni approvate per il biologico; libertà per i medici di prescrivere la terapia più appropriata; informazione corretta al paziente e suo coinvolgimento nel percorso di cura; diritto a mantenere la stessa terapia una volta iniziata la cura.

Sono questi i capisaldi del “Manifesto dei diritti e dei bisogni” sui farmaci biosimilari presentato di recente a Roma. L’iniziativa è promossa da un gruppo di Associazioni dei pazienti decise a far sentire anche la propria voce su un tema di grande attualità.

“Lo scopo del Manifesto è duplice: da un lato, far presente il problema a livello istituzionale e tenere alta l’attenzione affinché il paziente riceva le giuste informazioni; dall’altro, sostenere il medico prescrittore affinché si senta supportato a prescrivere il farmaco più appropriato secondo scienza e coscienza”, dichiara Antonella Celano, Presidente di A.P.MA.R. Onlus, Associazione Persone con Malattie Reumatiche Onlus.

Uno dei punti di maggiore discussione riguarda la possibile equivalenza tra un farmaco biologico originatore e un farmaco biosimilare. Come riconosciuto dalle norme dell’Ente Regolatorio europeo (EMA) e italiano (AIFA), complessità molecolare e aspetti inerenti l’immunogenicità rendono farmaci biologici e biosimilari simili ma non identici. Di conseguenza i due tipi di farmaco non sono interscambiabili e non vale per loro il principio della sostituibilità automatica. “L’EMA ha necessariamente dovuto fare riferimento al concetto di biosimilarità, poiché i farmaci biosimilari sono molecole complesse di natura proteica che si possono produrre solo per mezzo di processi di sintesi biologica – afferma Corrado Blandizzi del Dipartimento di Medicina Clinica e Sperimentale dell’Università degli Studi di Pisa – tali processi sono inevitabilmente soggetti a fattori di variabilità che possono determinare la biosintesi di molecole proteiche simili ma, di fatto, non identiche. Molecole simili, ma non identiche, della stessa proteina-farmaco potrebbero indurre effetti diversi sia in termini di efficacia sia di sicurezza”.

Ma che cosa sono i farmaci biosimilari?

Con il termine biosimilare viene indicato un medicinale simile a un prodotto biologico di riferimento già autorizzato nell’Unione Europea per cui sia scaduta la copertura brevettuale.

Nel settembre 2012 l’EMA (European Medicine Agency) ha diffuso un documento in cui è fornita la seguente definizione: “Per medicinale biosimilare si intende un medicinale sviluppato in modo da risultare simile a un medicinale biologico che è già stato autorizzato (il cosiddetto medicinale di riferimento)”.

Il principio attivo di un biosimilare e quello del suo medicinale di riferimento è lo stesso, tuttavia possono essere presenti differenze dovute alla loro natura complessa e alle tecniche di produzione. Un biosimilare viene approvato quando è stato dimostrato che la sua variabilità naturale ed eventuali differenze rispetto al medicinale di riferimento non producono significative differenze di efficacia e sicurezza rispetto al farmaco originator. (Questions and Answers on biosimilar medicines EMA/837805/2011 del 27 settembre 2012).

I farmaci biologici (sia originatori che biosimilari), per la variabilità intrinseca delle molecole e per la complessità delle tecniche di produzione, sono particolarmente difficili da caratterizzare e da riprodurre. Per tutte queste ragioni, il farmaco biosimilare e il suo prodotto di riferimento, essendo ottenuti mediante modalità differenti, non sono identici, ma simili in termini di qualità, sicurezza ed efficacia. La sicurezza nel lungo termine dei farmaci biosimilari è valutata tramite il monitoraggio e la segnalazione degli eventi avversi, per la quale l’identificazione esatta e senza ambiguità di un farmaco è essenziale. L’EMA ha deciso però di utilizzare un unico numero identificativo (INN) per il farmaco biologico originatore e per il biosimilare, i quali non sono uguali per definizione, complicando moltissimo la tracciabilità di questi farmaci.

Ciò di cui si discute è se, una volta iniziata la terapia con un farmaco biologico, si possa imporre, magari per ragioni economiche, il passaggio al biosimilare, il cosiddetto “switch”: gli specialisti sottolineano il valore della continuità terapeutica ovvero l’opportunità di non modificare la terapia già in corso con un farmaco biologico. “Il medico ha già a disposizione tutti i farmaci prescrivibili e non c’è la necessità clinica di averne uno uguale a quello già usato. I biosimilari nascono da un’esigenza economico-sociale. L’arrivo sul mercato dei biosimilari non comporterà il cambiamento automatico di tutte le terapie in corso con i farmaci originatori. Le motivazioni economiche e sociali dovranno armonizzarsi obbligatoriamente con le esigenze cliniche dei singoli pazienti”, dichiara Giovanni Lapadula, Direttore Dipartimento Interdisciplinare di Medicina (DIM), Università degli Studi di Bari e Professore ordinario di Reumatologia, Università degli Studi di Bari .

Il timore per i pazienti è che esigenze di risparmio possano condizionare la possibilità e il diritto di accedere alle migliori terapie disponibili. Ecco che, dalla collaborazione di diverse Associazioni, nasce il Manifesto e tocca i punti salienti e più “caldi” della questione dei biosimilari. “Gli aspetti sui quali chiediamo venga fatta chiarezza, sono molto semplici, non astratti: efficacia e sicurezza del biosimilare, accesso omogeneo al trattamento e corretta informazione – afferma Stefania Canarecci, Presidente A.M.I.C.I. Lazio – Associazione Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali Onlus –. Quest’ultimo punto è importantissimo, non solo perché il paziente ha diritto di essere adeguatamente informato sul possibile trattamento con un biosimilare, ma anche perché l’informazione contribuisce a rafforzare il legame medico-paziente e a scegliere il farmaco migliore per la sua salute in un’ottica di condivisione. Auspichiamo che le Istituzioni comprendano il nostro messaggio e ci aiutino a fare chiarezza.

Antonella Celano, Presidente A.P.MA.R. – Associazione Persone con Malattie Reumatiche Onlus, risponde ad alcune domande sul Manifesto sui farmaci biosimilari.

APMAR Onlus, insieme ad altre Associazioni di pazienti, ha redatto e promuove il Manifesto dei diritti e dei bisogni dei pazienti sui farmaci biosimilari, che ha come punti chiave sicurezza, efficacia, omogeneità di trattamento e corretta informazione. Perché le Associazioni di Pazienti hanno ritenuto opportuno promuovere una simile iniziativa?

La principale missione delle Associazioni dei pazienti è essere al servizio dei cittadini-pazienti-utenti. Oggi tra i pazienti c’è molta preoccupazione per il prossimo arrivo dei biosimilari sul mercato: per questo un pool di Associazioni ha deciso di confrontarsi con gli specialisti e di impegnarsi per assicurare il diritto dei pazienti ad avere i migliori trattamenti disponibili con la garanzia dell’efficacia, della sicurezza e dell’equità di accesso. L’arrivo sul mercato dei biosimilari, che hanno un costo inferiore ai biologici, ci impone di capire le problematiche che questi farmaci potrebbero comportare come ad esempio l’estrapolazione delle indicazioni, o la sostituibilità automatica.

Per le Associazioni dei pazienti è doveroso ottenere le rassicurazioni necessarie sugli effetti di questi farmaci, che devono rispondere ai requisiti e ai criteri di benessere e di salute dei pazienti. Lo scopo del Manifesto è quindi duplice: da un lato, far presente il problema a livello istituzionale e tenere alta l’attenzione affinché il paziente riceva le giuste informazioni; dall’altro lato sostenere il medico prescrittore affinché si senta supportato a prescrivere il farmaco più appropriato secondo scienza e coscienza.

L’utilizzo dei farmaci biosimilari, pur essendo considerato un fattore di equità perché riduce i costi della spesa sanitaria e libera risorse, solleva però alcune perplessità tra i pazienti rispetto alle garanzie di efficacia e sicurezza: i pazienti percepiscono oggi il rischio che valutazioni di carattere economico possano essere messe davanti al diritto ad accedere al miglior trattamento disponibile?

In passato, il Servizio Sanitario Nazionale, fondato sull’universalismo, poteva offrire tutto a tutti; da alcuni anni tuttavia l’esiguità delle risorse costringe il Sistema a gestire al meglio quello che c’è. Ci auguriamo che la maggior parte dei pazienti utilizzatori di biologici siano ben aggiornati e che non prevalgano considerazioni di tipo economico. Ma non tutti i pazienti hanno gli strumenti adeguati per capire certi meccanismi, non tutti sono informati e preparati, esistono diverse tipologie di pazienti: c’è quello più istruito, capace di fare le domande giuste al medico curante e c’è il paziente che non si informa o che è timido e non chiede niente durante l’incontro con il clinico, salvo poi chiamare l’Associazione per avere chiarimenti. Dovere e compito delle Associazioni dei pazienti è vigilare, soprattutto a vantaggio dei pazienti che non hanno ricevuto adeguate informazioni e quindi non possono essere a conoscenza delle varie problematiche legate ai biosimilari. Ricordiamo che ancora oggi, sebbene sia molto cambiato, il rapporto medico-paziente non è un rapporto alla pari. La consapevolezza dei pazienti sull’alternativa tra farmaco biologico o biosimilare dipenderà molto da quanto gli stessi medici si spenderanno per informare il paziente su tutte le implicazioni di questa scelta.

Nella discussione intorno ai farmaci biologici e biosimilari uno dei temi più sensibili è quello della continuità terapeutica, che potrebbe essere pregiudicata nello switch da originator a biosimilare: quali sono le preoccupazioni del punto di vista dei pazienti?

La nostra maggiore preoccupazione è che il medico nello switch invece che da biologico a biologico, passi da biologico a biosimilare. Come Associazioni vogliamo e chiediamo che AIFA mantenga fede a quanto ha scritto nel Position Paper, ossia che deve essere sempre garantito e mantenuto il principio della continuità terapeutica. Solo nei pazienti naïve che non hanno ricevuto un trattamento con il biologico, il medico può prescrivere il biosimilare, fermo restando che lo stesso medico deve avere la libertà di scegliere anche in questi casi, e che dovrebbe prescrivere il biosimilare, solo in presenza di evidenze su efficacia e sicurezza del farmaco.

FederAsma e Allergie Onlus – Federazione Italiana Pazienti, Associazioni di pazienti che sostengono la lotta all’asma e alle allergie.

Acto onlus – Alleanza contro il tumore Ovarico, Associazione italiana impegnata nella lotta contro il tumore ovarico.

L’A.DI.PSO., Associazione per la Difesa degli Psoriasici.

ALAMA (Associazione Laziale Asma e Malattie Allergiche) aderisce a FederASMA e ALLERGIE Onlus – Federazione Italiana Pazienti.

AM.I.C.I. Lazio Onlus, Associazione Malattie Infiammatorie Croniche Intestinali

A.P.MA.R. Associazione Persone con Malattie Reumatiche ONLUS – Ente di Volontariato

Parent Project onlus, Associazione che si rivolge a bambini e ragazzi affetti dalla distrofia muscolare di Duchenne e Becker

Salute Donna Onlus, Associazione per la prevenzione e la lotta ai tumori femminili

A.M.R.E.R., Associazione Malati Reumatici Emilia Romagna

AIMA, Associazione Italiana Malattia di Alzheimer

FEDIOS, FEDERAZIONE ITALIANA OSTEOPOROSI E MALATTIE DELLO SCHELETRO

A.I.NET, Vivere la Speranza – Amici di Emanuele Cicio, è l’Associazione Italiana Tumori Neuroendocrini e delle Neoplasie Endocrine Multiple.

NPS Italia Onlus, Network Italiano di persone Sieropositive

L’OROLOGIO BIOLOGICO ‘CATTIVO’ DEL PROCESSO D’INVECCHIAMENTO E UNA NUOVA OPPORTUNITA’ PER I PAZIENTI

da ilpuntosalute | 10 Mar, 2015 | Informazioni mediche

Il tumore della prostata è una patologia peculiare dell’età avanzata, al punto da essere considerato l’orologio biologico “cattivo” del processo d’invecchiamento. La prostata è una ghiandola, grande quanto una noce, che fa parte del sistema riproduttivo maschile. Il cancro della prostata è la crescita incontrollata di cellule neopla-stiche all’interno della ghiandola. Queste cellule per crescere e svilupparsi necessitano del testosterone, un ormone maschile. Talvolta le cellule tumorali prostatiche possono uscire dalla ghiandola e invadere altri organi o strutture dell’organismo, più frequentemente ossa e linfonodi, in questi casi si parla di “carcinoma prostatico avanzato, o metastatico”. Il tumore della prostata è la forma di tumore più diffusa tra gli adulti di sesso maschile e rappresenta il 20% di tutti i tumori tra gli uomini di età superiore ai 50 anni. È rimasto a lungo orfano di farmaci efficaci, ma di recente l’AIFA ha dato il via libera a enzalutamide, un farmaco indicato per i pazienti affetti da carcinoma della prostata avanzato resistente alla castrazione dopo fallimento della chemioterapia. Si tratta di un agente ormonale di ultima generazione che inibisce in modo selettivo il recettore degli androgeni (testosterone), “motore” del carcinoma prostatico, migliorando in modo significativo la sopravvivenza, con un impatto positivo sulla qualità di vita grazie al buon profilo di tollerabilità, sicurezza e maneggevolezza. Il farmaco, a somministrazione orale, è dispensato dal Servizio sanitario, in fascia “H”, dietro ricetta non rinnovabile dei Centri ospedalieri o degli specialisti. Enzalutamide rappresenta un enorme passo in avanti nel trattamento del carcinoma prostatico metastatico resistente alla chemioterapia perché blocca in maniera potente e duratura nel tempo il recettore degli androgeni. A differenza di altre terapie farmacologiche antiandrogene, che riducono ma non azzerano i livelli circolanti di testosterone, enzalutamide si lega in maniera potente e prolungata al recettore degli androgeni, ripristinando un controllo sulla cellula tumorale prostatica e inducendone in alcuni casi la morte.

I risultati dello studio AFFIRM, condotto in doppio cieco e pubblicato sul New England Journal of Medicine nel 2012, hanno dimostrato che la differenza in termini di frequenza di eventi avversi nei pazienti trattati con enzalutamide rispetto a quelli trattati con placebo è minima. Si registra un lieve aumento della stanchezza, delle vampate di calore e, raramente, della cefalea. Il farmaco presenta quindi un buon profilo di sicurezza e tollerabilità e ha migliorato la qualità di vita dei pazienti del 43%, secondo il punteggio del questionario somministrato ai pazienti durante il trial: percentuale questa non irrilevante, considerata la gravità della malattia. Lo studio ha inoltre dimostrato che enzalutamide è in grado di contrastare la crescita del tumore e delle metastasi, migliorando in maniera statisticamente significativa la sopravvivenza globale (4,8 mesi) rispetto al placebo (18,4 vs 13,6 mesi), con miglioramento della sopravvivenza libera da progressione radiografica, in pazienti che si dimostravano non più responsivi all’ormonoterapia tradizionale e alla chemioterapia.

Paolo Marchetti (Professore ordinario di Oncologia Medica, Sapienza Università di Roma, Direttore U.O.C. Oncologia Medica, Azienda Ospedaliera Sant’Andrea, Roma) ci spiega meglio la patologia.

In Europa il tumore della prostata è il tipo di neoplasia più diffusa nella popolazione maschile dopo i tumori cutanei. Quali sono le caratteristiche di questo tumore? Come si manifesta? Quali sono l’incidenza e i principali fattori di rischio?

Il tumore della prostata è una neoplasia tipica dell’età più avanzata: potremmo definirla quasi una sorta di orologio biologico in negativo del fisiologico processo d’invecchiamento. Numerosi studi autoptici condotti in soggetti sopra gli 80 anni, deceduti per cause non neoplastiche, rivelano la presenza di focolai tumorali prostatici. Questo sta a significare che la ghiandola prostatica è un organo molto incline alla trasformazione neoplastica a causa dell’invecchiamento: purtroppo, se in molte persone la patologia non si manifesta clinicamente, alcuni soggetti sviluppano il tumore. Classicamente, la fascia d’età più colpita è quella dopo i 70 anni; tuttavia nell’ultimo decennio, sia per un miglioramento delle indagini diagnostiche che della diagnosi precoce, assistiamo alla comparsa di tumori della prostata in età precedente, tra i 60 e i 70 anni e, seppure rarissimo, qualche caso prima dei 60 anni. Il tumore della prostata è caratteristicamente ormono-sensibile agli androgeni, tant’è vero che la malattia regredisce asportando i testicoli o somministrando farmaci che riducono i livelli di testosterone. Per quanto riguarda i sintomi, la patologia si manifesta con difficoltà a urinare e sangue nelle urine, quasi sempre quando è già in fase avanzata. Si tratta della neoplasia più frequente tra i maschi adulti, rappresentando il 20% di tutti i tumori diagnosticati a partire dai 50 anni di età nell’uomo. Ogni anno si registrano 42.000 nuovi casi e 8.000 decessi e questi numeri sono in aumento anche a motivo della diagnosi precoce più frequente e per il cambiamento degli stili di vita. Il primo fattore di rischio è l’invecchiamento, seguito dalla dieta troppo ricca di grassi e dalla scarsa attività fisica. Bisogna comunque tener presente che un 5-10% dei tumori prostatici è genetico-ereditario, con maggiore frequenza tra i più giovani; mentre la familiarità è presente nel 25% di casi. Fattori protettivi, da non sottovalutare, sono le vitamine D, A e gli antiossidanti.

Quali sono generalmente l’evoluzione e la prognosi della patologia? Cosa si intende per “forma metastatica resistente alla castrazione”?

Lasciato a se stesso, il tumore della prostata evolve e metastatizza portando ad exitus. Oggi però, grazie ai trattamenti chirurgici e farmacologici, la sopravvivenza dei pazienti è di circa l’88% a 5 anni dalla diagnosi, con una prognosi che possiamo definire favorevole se la neoplasia viene diagnosticata precocemente e trattata in maniera integrata. La forma metastatica resistente alla castrazione, intesa come tumore resistente alla deprivazione degli androgeni, concetto fondamentale emerso di recente, è più complessa, ma si riesce a superare tale ostacolo grazie alle nuove prospettive terapeutiche basate su farmaci non solo chemioterapici e che rispettano, anche e soprattutto, la qualità di vita del paziente.

Uno dei problemi del tumore della prostata è il ritardo della diagnosi, che in circa il 10-20% dei casi arriva nella fase già avanzata: quali sono i fattori che ostacolano un riconoscimento tempestivo della malattia?

Il motivo principale per cui il tumore della prostata viene di solito diagnosticato tardivamente risiede nella natura del tumore stesso: questo cancro infatti origina e cresce nella parte più esterna della ghiandola prostatica, il cosiddetto mantello, e le alterazioni che innesca non danno segni della loro presenza se non quando il tumore è molto cresciuto. Altro ostacolo alla diagnosi tempestiva è proprio la carenza di indagini diagnostiche che segue un gradiente Nord-Sud nel Paese. Inoltre lo stesso dosaggio del PSA può rivelarsi uno strumento diagnostico ingannevole, in quanto spesso evidenzia forme tumorali che magari non avrebbero mai dato problemi. Ecco perché lo screening va sempre eseguito in accordo con il proprio medico curante e i risultati devono essere interpretati con molta cautela.

Come si sviluppa la collaborazione tra urologo e oncologo? Che importanza ha l’approccio multidisciplinare, sia nella fase che precede la diagnosi sia nel successivo percorso di cura?

La collaborazione tra le diverse figure specialistiche deve iniziare subito, dal momento in cui si ha il sospetto di neoplasia prostatica. Parlare di approccio multidisciplinare può dare l’idea che il paziente sia una sorta di pacco postale, trasferito da uno specialista all’altro a seconda del momento e della necessità. Così non deve essere. Quel che interessa noi medici è una collaborazione interdisciplinare stretta all’interno di un gruppo competente che includa tutte le figure specialistiche necessarie e in grado di offrire la valuta

IL TUMORE AL POLMONE: UNO DEI BIG KILLER MONDIALI

da ilpuntosalute | 23 Gen, 2015 | Informazioni mediche

I polmoni sono due organi simmetrici, spugnosi, posti nel torace. La loro funzione è quella di trasferire l’ossigeno respirato al circolo sanguigno e depurarlo dell’anidride carbonica prodotta dall’organismo.
Il tumore del polmone compromette questa funzione in quanto provoca una crescita incontrollata di determinate cellule (quelle che costituiscono bronchi, bronchioli e alveoli) che possono costituire un massa che ostruisce il corretto flusso dell’aria, oppure provocare emorragie polmonari o bronchiali.
Non esiste un solo tipo di tumore del polmone bensì diverse tipologie di malattia a seconda del tipo di cellula da cui originano.
I bronchi, i bronchioli e gli alveoli polmonari sono ricoperti da un sottile strato di tessuto detto epitelio. Il 95% dei cancri al polmone origina proprio dall’epitelio e viene chiamato carcinoma broncògeno (ovvero originato dai bronchi). Nel restante 5% dei casi l’origine può essere a livello di tessuti diversi che compongono il polmone, per esempio i tessuti nervoso ed endocrino (in questo caso si parla di carcinoide polmonare di origine neuroendocrina) o linfatico (in questo caso si tratta di un linfoma polmonare).
Il tumore al polmone è ancora la neoplasia più diffusa in tutto il mondo ed è sempre la principale causa di morte per cancro, con oltre 1.180.000 decessi ogni anno. Novembre 2014 è stato il mese di sensibilizzazione mondiale sulla patologia e l’attenzione era puntata sul big killer e a 1.350.000 nuovi casi ogni anno: 38 mila le nuove diagnosi in Italia e la Regione Lombardia è al primo posto per incidenza con 7.200 nuovi casi l’anno (fonte AIRTUM 2014). In Europa sono stati attribuiti al tumore del polmone circa 375 mila casi nel 2000, che rappresentano il 20,3% delle morti per cancro. L’incidenza media stimata per una popolazione di 100.000 persone all’interno dell’Unione Europea (25 stati membri) è di 71,8 per gli uomini e 21,7 per le donne.
Da qualche anno si assiste a una rivoluzione, infatti, con gli strumenti di anticipazione della diagnosi oggi a disposizione, possiamo rovesciare questi numeri: oltre l’80% dei pazienti può essere operato con un intervento chirurgico conservativo e con una percentuale di sopravvivenza dell’85%. E anche quando la diagnosi non è tempestiva, le nuove frontiere della genetica hanno messo a disposizione farmaci fino a due volte più efficaci di quelli tradizionali.
Su queste premesse l’Istituto Europeo di Oncologia (IEO) lancia il “Programma Polmone”, che integra le competenze e gli strumenti di imaging, di chirurgia e di ricerca genetica per ridurre al minimo la tossicità delle cure, mantenendo il massimo di efficacia, anche negli stadi più avanzati della malattia.
Passaggio importante di questa strategia è il primo Lung Cancer Meeting organizzato dallo IEO il 26 novembre, nel quale esperti italiani e internazionali hanno fatto il punto sulle nuove strategie di cura in una visione di approccio personalizzato, che vede i pazienti seguiti attraverso percorsi diagnostico-terapeutici preferenziali, esclusivamente dedicati a questa forma di tumore.
“La Divisione di Chirurgia Toracica dello IEO opera mille casi l’anno, con una mortalità a 30 giorni dello 0,9% (dati Agenas) e si colloca in cima alle classifiche nazionali. Questi risultati sono possibili grazie al Programma Polmone che identifica un nuovo modo di gestire e curare il paziente con cancro polmonare: il paziente sta al centro, mentre un gruppo di specialisti gli ruota intorno, accompagnandolo passo dopo passo dal momento in cui arriva per la prima visita fino al follow up delle cure”, afferma Lorenzo Spaggiari, Professore di Chirurgia Toracica Università degli Studi di Milano e Direttore della Chirurgia Toracica dell’IRCCS Istituto Europeo di Oncologia (IEO) di Milano.
All’interno del Programma Polmone è stata avviata quest’anno una linea di ricerca chiamata “Tumore del Polmone Chemio-free” con l’obiettivo di disegnare per ciascun stadio di malattia, compreso quello più avanzato, una strategia terapeutica finalizzata a fare in modo di ridurre al minimo l’utilizzo della chemioterapia, a favore delle nuove terapie a bersaglio molecolare.
L’iniziativa si basa su dati ampiamente dimostrati in letteratura per il cancro polmonare non a piccole cellule (80% dei casi).
“Negli ultimi anni si sono acquisite importanti conoscenze sui meccanismi di crescita dei tumori polmonari. È stata fondamentale l’identificazione di alcuni oncogeni coinvolti nello sviluppo dei tumori polmonari non a piccole cellule, portatori di anomalie geniche che sono il bersaglio dei farmaci biologici, due volte più efficaci della tradizionale chemioterapia e con un profilo di tollerabilità molto superiore – sottolinea Filippo de Marinis, Direttore della Oncologia Toracica dell’IRCCS Istituto Europeo di Oncologia (IEO) di Milano -. Si stanno studiando molte mutazioni che interagiscono con la crescita del tumore al polmone e di cui la ricerca sta mettendo a punto sempre nuovi trattamenti. Quella che ormai conosciamo bene è la mutazione del gene EGFR, che si riscontra in circa il 14% dei pazienti con adenocarcinoma polmonare in fase metastatica e per cui sono a disposizione dei farmaci biologici specifici”.

Fattori di rischio

• Il fumo è associato con l’80% dei casi di tumore al polmone.
• Per quanto riguarda il fumo passivo, vi è un aumento del 20% della probabilità di sviluppare il tumore al polmone nei coniugi di fumatori.
• Episodi in famiglia di tumore al polmone.
• L’esposizione ad amianto e al gas radon.
• L’inquinamento atmosferico urbano e domestico (in particolare nelle case poco ventilate in cui vengono regolarmente bruciati i combustibili del carbone, del legno o di altri solidi) sono stati collegati con un aumento di rischio di tumore al polmone.

I sintomi

I sintomi più comuni del tumore al polmone non sempre si manifestano con chiarezza e possono essere comuni ad altre malattie. Ciò significa che i sintomi sono a volte trascurati, e questo è uno dei motivi per i quali molti pazienti si recano dal medico solo nella fase avanzata della malattia. Tuttavia, i sintomi più comuni del cancro al polmone sono:

• Mancanza di respiro e/o affanno.
• Tosse cronica e/o ripetuti attacchi di bronchite.
• Raucedine della voce, dolore toracico.
• Perdita di peso e di appetito senza una ragione apparente.

2 MILA NEUROLOGI A CONFRONTO

da ilpuntosalute | 19 Gen, 2015 | Informazioni mediche

Duemila neurologi da tutta Italia si sono riuniti a Cagliari per la 45a edizione del Congresso Nazionale della Società Italiana di Neurologia (SIN). Numerose le sessioni di aggiornamento e confronto su tutte le tematiche neurologiche: dalle malattie neurodegenerative come Alzheimer, Sclerosi Multipla, Parkinson fino a disturbi complessi come le cefalee.

“Le malattie neurologiche sono in costante aumento soprattutto a causa dell’invecchiamento della popolazione – afferma Aldo Quattrone, Presidente SIN -. In Italia la demenza colpisce 1 milione di persone, di cui 600 mila affetti da Malattia di Alzheimer; 200 mila i pazienti con Morbo di Parkinson, tra questi 50 mila casi di parkinsonismi; 930 mila sono le persone con conseguente invalidanti dell’ictus, patologia che ogni anno fa registrare 250 mila nuovi casi; 60 mila circa i malati di Sclerosi Multipla, circa 1 caso ogni mille. La ricerca in campo neurologico tende sempre più verso metodiche innovative di diagnosi precoce della malattia neurodegenerativa per consentire un approccio terapeutico tempestivo. Spesso infatti solo intervenendo agli esordi della malattia con un trattamento precoce si ottiene un forte rallentamento nella progressione della malattia. I ricercatori italiani sono molto impegnati su questo fronte con un’importante produzione di studi scientifici che, in parte, presenteremo nel corso del congresso di Cagliari”.

Durante la conferenza stampa sono stati presentati i seguenti argomenti:

1. MALATTIA DI PARKINSON
Prof. Aldo Quattrone, Presidente SIN e Rettore Università Magna Graecia di Catanzaro

La prevenzione del Parkinson è possibile se la diagnosi viene effettuata molto precocemente o, meglio ancora, in fase pre-motoria, e cioè prima della comparsa dei disturbi motori caratteristici, come la lentezza dei movimenti e il tremore di riposo, ponendo grande attenzione ad alcuni disturbi che, invece, non sono specifici della malattia. Tra questi, i più importanti sono il deficit olfattivo (ipo o anosmia) e il disturbo comportamentale in sonno REM (RBD), caratterizzato da comportamenti quali urlare, scalciare, tirare pugni durante il sonno. RBD al momento rappresenta il marcatore predittivo più affidabile di malattia di Parkinson. Infatti, circa il 60% dei pazienti che ne è affetto sviluppa la malattia entro 10-12 anni. La corretta diagnosi di ipo-anosmia e di RBD consente di individuare i soggetti a rischio di sviluppare la malattia, e di valutare l’efficacia di interventi terapeutici con farmaci neuro-protettivi capaci di arrestare o rallentare il decorso della malattia.

2. EPILESSIA
Prof. Umberto Aguglia, Coordinatore Gruppo di Studio Epilessie SIN, Professore Ordinario di Neurologia presso l’Università Magna Graecia di Catanzaro e Direttore del Centro Regionale Epilessie A.O. Bianchi Melacrino Morelli Reggio Calabria 

Nuovi orizzonti nella diagnosi e nella comprensione delle crisi epilettiche e delle varie forme di epilessia. Da un lato lo studio genetico del DNA per individuare marcatori di farmacoresistenza e di suscettibilità per le cosiddette “epilessie complesse”, grazie ai quali potrebbe essere possibile capire, attraverso un semplice prelievo del sangue, come i pazienti rispondono alle terapie. Dall’altro lato, tecniche avanzate di analisi integrata di segnali neurofisiologici e di imaging che hanno permesso la sperimentazione di avveniristici sistemi intracranici (chip che si inseriscono in prossimità dell’area del cervello), in grado di: visualizzare con molta precisione l’area del cervello da cui partono le scariche epilettiche e riconoscere precocemente le crisi e bloccarne l’insorgenza. Si utilizza in pazienti farmacoresistenti e in cui le epilessie sono parziali.

3. MALATTIA DI ALZHEIMER
Prof. Carlo Ferrarese, Direttore Scientifico del Centro di Neuroscienze di Milano dell’Università di Milano-Bicocca

Nuove possibilità diagnostiche permettono di anticipare la diagnosi di anni, addirittura in fase prodromica (all’insorgere dei primi sintomi, ma in assenza di demenza conclamata). Attualmente sono in sperimentazione alcune strategie terapeutiche da attuare in fase precoce che potrebbero modificare il decorso della malattia; queste vanno ad agire sulla proteina beta-amiloide, che si deposita nel cervello anni prima dell’esordio della Malattia di Alzheimer, bloccandone l’accumulo, inibendone la produzione o rimuovendola con anticorpi.

4. ICTUS CEREBRALE
Prof. Domenico Inzitari, Direttore della Stroke Unit dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze e Professore Ordinario presso la Clinica Neurologica dell’Università di Firenze 

Presentate le Linee guida della Italian Stroke Organisation che estendono la trombolisi ai pazienti ultra-ottantenni, portando il numero dei pazienti “aventi diritto” da 10 mila a 14 mila l’anno. Attualmente, in Italia vengono effettuate 3.600 trombolisi endovenose l’anno, numero ben al di sotto di quello dei pazienti “aventi diritto”, anche a causa del fatto che le unità ictus non sono diffuse capillarmente. A colmare il gap, la telemedicina, attraverso la quale un neurologo vascolare del centro ictus di un Ospedale di riferimento (Hub) può fornire in tempo reale la propria consulenza a un Pronto Soccorso periferico, effettuando esami a distanza e servendosi anche di telecamere ad alta definizione. Novità anche nella prevenzione secondaria, con i farmaci anticoagulanti diretti, inibitori della trombina (dabigatran) o del fattore X (rixaroxaban, apixaban).

5. CELLULE STAMINALI MESENCHIMALI IN SCLEROSI MULTIPLA
Prof. Antonio Uccelli, Direttore Centro di Eccellenza per la Ricerca Biomedica (CEBR) Università di Genova e Responsabile Centro per la Ricerca e la Cura della Sclerosi Multipla

Per la prima volta viene sperimentato l’utilizzo di cellule staminali mesenchimali nelle persone con Sclerosi Multipla, sulla base di evidenze che fanno supporre che tali cellule possano spegnere il processo che danneggia il sistema nervoso centrale, rilasciare molecole utili alla sopravvivenza e, possibilmente, alla riparazione del tessuto danneggiato. L’Italia, con i Centri di Genova, Milano San Raffaele, Verona e Bergamo, è uno dei 9 Paesi coinvolti nello studio. Nonostante le enormi aspettative per questo studio, è impensabile che le staminali mesenchimali possano rigenerare i neuroni perduti e migliorare la condizione clinica dei pazienti con grave disabilità. Ci permetterà, però, di dare una risposta autorevole sulla sicurezza e sull’efficacia di questo tipo di trattamento, ponendo fine alle speculazioni.

6. NOVITÀ NELLE TERAPIE IN SCLEROSI MULTIPLA
Prof. Giancarlo Comi, Past President SIN e Direttore Dipartimento Neurologico e Istituto di Neurologia Sperimentale Università Vita-Salute, Ospedale San Raffaele di Milano

Per quanto concerne le terapie recentemente introdotte in Italia o di prossima introduzione, saranno presentati i risultati di studi che contribuiscono a definire il profilo di sicurezza ed efficacia di farmaci come il fingolimod e la teriflunomide. Interessanti osservazioni di farmacogenetica su farmaci in uso da più tempo che aiutano a individuare, grazie a marcatori genetici appena scoperti, una maggiore suscettibilità al trattamento. Importanti contributi sugli aspetti diagnostici e pronostici; sempre elevata, infine, l’attenzione sui problemi cognitivi e affettivi che hanno una grande ricaduta sulla qualità della vita dei pazienti.

UN NUOVO TRATTAMENTO PER IL DIABETE DI TIPO 2

da ilpuntosalute | 1 Dic, 2014 | Informazioni mediche

E’ stato dimostrato che le malattie cardiovascolari sono più frequenti nelle persone con diabete, rispetto a quelle senza diabete di pari età e sesso. Soprattutto le complicanze più gravi (infarto, ictus, scompenso cardiaco e morte improvvisa) colpiscono più frequentemente chi ha il diabete.

Il 60% – 80% delle persone affette da diabete muoiono a causa di malattie cardiovascolari.

Ecco perché la sicurezza cardiovascolare dei farmaci antidiabetici è oggi uno dei principali temi di attualità e attenzione da parte della comunità scientifica, dei pazienti e delle autorità regolatorie.

Alogliptin e le terapie in combinazione a dosaggio fisso appartengono al gruppo di farmaci DPP-4 inibitori e sono indirizzati al trattamento del diabete 2; i DPP-4 inibitori rallentano l’inattivazione degli ormoni incretinici GLP-1 e GIP. Una maggiore attività delle incretine permette al pancreas di secernere insulina attraverso un meccanismo glucosio dipendente, ottenendo così un miglior controllo glicemico.

Alogliptin è il primo e unico farmaco della classe dei DPP-4 inibitori ad aver dimostrato evidenze di sicurezza cardiovascolare in pazienti con diabete di tipo 2 con sindrome coronarica acuta recente, consente un controllo glicemico costante e le tre diverse formulazioni e i diversi dosaggi disponibili permettono di personalizzare il trattamento. Alogliptin è una terapia orale per il trattamento degli adulti con diabete 2 di età pari o superiore a 18 anni per migliorare il controllo glicemico in combinazione ad altri medicinali ipoglicemizzanti,inclusa insulina, quando questi, unitamente a dieta ed esercizio fisico, non forniscono un adeguato controllo glicemico.

Sul tema della sicurezza cardiovascolare di Alogliptin si è espresso Stefano Genovese, Diabetologo presso l’IRCCS Multimedica di Sesto San Giovanni. “Alogliptin ha dimostrato evidenze di sicurezza cardiovascolare in pazienti con diabete di tipo 2 con recente sindrome coronarica acuta, come dimostrato dallo studio EXAMINE condotto su 5.380 pazienti, che ha valutato la sicurezza cardiovascolare in pazienti ad alto rischio di sviluppare eventi cardiovascolari, causa principale di morbilità e mortalità nella popolazione con diabete di tipo 2. Alogliptin, sul mercato giapponese dal 2010, ha alle spalle molti dati clinici e post-marketing che rafforzano il profilo terapeutico di questo farmaco innovativo”.

l diabete 2 è una malattia progressiva complessa da gestire: la diagnosi di diabete ha un forte impatto emotivo sui pazienti e i loro familiari per molteplici motivi – il rischio di complicanze a lungo termine, le difficili modifiche da portare nel proprio stile di vita, necessarie per raggiungere gli obiettivi glicemici. Questo può portare a un senso di fallimento, di colpa e frustrazione.

L’individuazione di un trattamento che tenga in considerazione le esigenze e le preferenze di ogni paziente è la pietra angolare per gestire con successo il diabete 2. Considerando che ogni paziente reagisce in modo diverso ai farmaci, la disponibilità di molteplici opzioni di trattamento consente a medici e operatori sanitari di adattare l’approccio terapeutico individualizzato.

La gestione del diabete 2 è particolarmente complicata in pazienti con comorbidità e che necessitano di più farmaci, così come in coloro che sono ad aumentato rischio di sviluppare ipoglicemia. I pazienti spesso hanno bisogno di prendere uno o più farmaci per il controllo glicemico. Nonostante la varietà di opzioni di trattamento disponibili, molti pazienti non riescono ancora a raggiungere gli obiettivi glicemici, sperimentano episodi di ipoglicemia, sono in sovrappeso e rimangono a rischio di complicanze a lungo termine, come le malattie cardiovascolari e insufficienza renale.

“La diagnosi del diabete di tipo 2 ha un forte impatto emotivo sui pazienti e i loro familiari perché comporta il cambiamento dello stile di vita, a volte troppo sedentario e l’adesione ad una dieta alimentare varia, ma calibrata per ciò che concerne la quantità degli alimenti da assumere. A volte le difficoltà che la persona incontra in questo percorso possono portare a un senso di fallimento, di colpa e frustrazione – commenta Egidio Archero, presidente FAND (Associazione Italiana Diabetici) –. Oggi vi è la possibilità di individuare anche a livello terapeutico il trattamento più adatto per una gestione efficace della malattia ed evitare le complicanze a lungo termine. L’introduzione di terapie multiple permette di personalizzare il trattamento e di rispondere meglio ai bisogni individuali della persona con diabete tipo 2”.

Il diabete in numeri 

– Nel mondo 382 milioni di persone soffrono di diabete e la International Diabetes Federation prevede che entro il 2035 questa cifra raggiungerà i 592 milioni.
– In ogni paese del mondo il diabete di tipo 2 è in aumento. Si stima che circa tre milioni di persone in Italia soffrano di questa malattia.
– Nel 2013 nel mondo si sono verificati 5,1 milioni di decessi dovuti al diabete. Nel 2013 la spesa sanitaria totale relativa al diabete è stata di almeno 548 miliardi USD – l’11% della spesa sanitaria totale per gli adulti.

Cosa è il diabete di tipo 2?

– Il diabete di tipo 2 è la forma più comune di diabete, pari al 85-95% di tutti i casi.
– Questa malattia cronica si sviluppa quando il corpo non riesce a usare correttamente l’insulina prodotta dal pancreas, aumentando i livelli glicemici nel sangue. Il diabete di tipo 2 è una malattia progressiva che può portare a complicanze gravi per la salute. Livelli glicemici alti possono danneggiare i vasi sanguigni, il sistema nervoso, i denti, gli occhi e i reni. Infatti a livello mondiale il diabete è la causa principale di amputazioni, cecità e insufficienza renale. Una complicanza grave del diabete di tipo 2 sono le malattie cardiovascolari (CVD), la causa più comune di decesso in questa popolazione di pazienti.

Qual è la causa del diabete di tipo 2?

L’aumento della prevalenza del diabete nel mondo è associato a una serie di fattori, compreso l’invecchiamento della popolazione. I fattori di rischio più comuni per il diabete di tipo 2 comprendono:

• Predisposizione ereditaria
• Peso corporeo eccessivo
• Cattiva alimentazione
• Stile di vita sedentario
• Età
• Ipertensione

Come viene diagnosticato il diabete di tipo 2?

Il diabete di tipo 2 viene in genere diagnosticato da un operatore sanitario tramite un test che misura il glucosio nel sangue. Spesso il diabete di tipo 2 non dà sintomi. Tuttavia chi ne soffre può manifestare i seguenti disturbi:

• Minzione frequente
• Sete eccessiva
• Aumento della fame
• Perdita di peso
• Stanchezza
• Mancanza di interesse e concentrazione
• Sensazione di formicolio o di torpore a mani o piedi
• Annebbiamento della vista
• Infezioni frequenti
• Lenta guarigione delle ferite
• Vomito e dolore allo stomaco (spesso scambiato per influenza).

La diagnosi ha spesso un impatto emotivo forte sui pazienti e sui loro cari che devono confrontarsi con l’aumentata mortalità, il rischio di complicanze a lungo termine e i difficili cambiamenti dello stile di vita. Questo può portare i pazienti a provare un senso di fallimento, di colpa e di frustrazione mentre lottano per mantenere uno stile di vita adeguato e raggiungere i target glicemici.

Gestire il diabete di tipo 2

A causa della natura della malattia, le persone che soffrono di diabete di tipo 2 devono cambiare il proprio stile di vita in maniera importante e molti di loro dovranno provare nel tempo diverse terapie.
– Gestire il diabete di tipo 2 è particolarmente difficile nei pazienti con comorbilità che necessitano di più di una terapia, come quelli a rischio di ipoglicemia.
– I pazienti spesso hanno bisogno di assumere uno o più trattamenti per riuscire a tenere sotto controllo i livelli glicemici.

Le persone con diabete di tipo 2 hanno bisogno di supporto da parte degli operatori sanitari e dei loro familiari per cambiare lo stile di vita, prendere decisioni terapeutiche, gestire al meglio la malattia e ridurre il rischio di complicanze a lungo termine.

– La gestione dovrebbe includere il controllo della pressione, cambiamenti favorevoli nella dieta e nell’esercizio fisico, il mantenimento di un peso corporeo normale, astensione dal fumo e cura dei piedi. I pazienti con diabete di tipo 2 possono essere curati con terapie orali, ma altri potrebbero aver bisogno di insulina.

– Individuare i trattamenti che prendano in considerazione le necessità e le preferenze di ogni paziente è il punto fondamentale per avere successo nella gestione della malattia. Poiché ogni paziente risponde in maniera diversa ai trattamenti, la disponibilità di diverse opzioni terapeutiche consente agli operatori sanitari di preparare approcci terapeutici mirati.

Focus Italia: emergenza sociale, epidemiologia, costi per la società

Diabete, fenomeno di emergenza sociale sotto molteplici aspetti:

è in aumento, sia come incidenza sia come prevalenza
causa scarsa qualità di vita, peso sulla persona, sulla famiglia e sulla società
causa spesso morte prematura ed è tra le maggiori cause di morte
è la seconda causa di insufficienza renale terminale
è la più comune causa di cecità
è la più comune causa di amputazioni non traumatiche
è la più comune malattia cronica fra i bambini
ha costi sanitari diretti consistenti (10-15% dei costi dell’assistenza sanitaria) con un elevato costo pro capite (3.348 euro l’anno per paziente); la previsione di aumento della prevalenza farà quindi lievitare anche i costi

Quadro epidemiologico

– Il diabete costituisce una delle più rilevanti e costose malattie sociali della nostra epoca, soprattutto per il suo carattere di cronicità, per la tendenza a determinare complicanze nel lungo periodo e per il progressivo spostamento dell’insorgenza verso età giovanili. La diffusione del diabete sta crescendo in ogni regione del mondo ed è previsto che il tasso di prevalenza globale aumenterà dal 6,4% del 2010 al 7,7% nel 2030.

– In Italia vivono almeno tre milioni di persone con diabete, cui si aggiunge una quota di persone, stimabile in circa un milione, che, pur avendo la malattia, non ne sono a conoscenza. Le disuguaglianze sociali agiscono fortemente sul rischio diabete: la prevalenza della malattia è, infatti, più elevata nelle classi sociali più basse e tal effetto è evidente in tutte le classi di età.

– Per quanto riguarda la prevalenza del diabete, i dati ISTAT indicano che, in Italia, nel 2010, risulta diabetico il 4,9% della popolazione (5,2% per le donne e 4,5% per gli uomini)2. Nell’ambito del gruppo di ASL che partecipano al sistema PASSI – Progressi delle Aziende Sanitarie per la Salute in Italia – la prevalenza del diabete, nelle persone di età 18-69 anni, nel 2010, è risultata pari al 5%. A Bolzano si registra il valore più basso (2%), mentre in Basilicata quello più alto (8%). Riguardo ai fattori di rischio associati al diabete: tra i diabetici, il 55% ha ricevuto una diagnosi di ipertensione e il 45% di ipercolesterolemia, il 75% è in eccesso ponderale (IMC≥25), il 39% è sedentario e il 22% fumatore.

– Data la correlazione diretta tra obesità/sovrappeso e diabete di tipo 2, devono destare preoccupazione i dati sulla diffusione di tali condizioni tra la popolazione italiana. L’ISTAT, relativamente all’anno 2010, rileva che in Italia, nella popolazione adulta, la quota di sovrappeso è pari al 35,6% (maschi 44,3%; femmine 27,6%), mentre gli obesi sono il 10,3% (maschi 11,1%; femmine 9,6%). Nel Sud e nelle Isole si rileva la quota più elevata di persone obese e in sovrappeso (11,5% e 38,7% rispettivamente).